La nostra ricerca

La terapia genica è probabilmente il modo più potente per combattere le malattie genetiche, con i vettori virali di trasferimento genico e le tecnologie di editing genetico mirato in prima linea.

Genespire sviluppa terapie geniche trasformative per malattie metaboliche ereditarie e per immunodeficienze primitive, basate su due piattaforme tecnologiche innovative: la piattaforma di vettori lentivirali schermati dal sistema immunitario (o “immune shielded”), per la somministrazione in vivo diretta al fegato, e la tecnologia avanzata di editing genetico, applicata ex vivo alle cellule T e alle cellule staminali emopoietiche.

I nostri prodotti candidati rispondono a necessità mediche attualmente insoddisfatte e sono progettati per incrementare l’efficacia e la sicurezza della terapia genica.