Advanced Gene Editing

La piattaforma di editing genetico avanzato (Advanced Gene Editing) di Genespire consente un’integrazione genetica altamente efficace, permanente e mirata dei geni terapeutici nel genoma delle cellule ematopoietiche di un paziente, per ampie applicazioni nel campo delle malattie genetiche e non solo. Il nostro approccio mirato è pensato per (i) sostituire precisamente  geni difettosi nel loro locus genomico naturale per ripristinare sia la funzionalità che la regolazione dell’espressione, per i geni per cui è richiesta l’espressione regolata o (ii) introdurre geni terapeutici in una posizione cromosomica predefinita che consenta un’espressione sicura e sostenuta a lungo termine, per i geni che devono essere espressi ad alti livelli e/o per i quali l’integrazione casuale non è adatta.

La nostra piattaforma di Advanced Gene Editing è applicabile sia alle cellule T che alle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) ed è estremamente versatile. Abbiamo ottimizzato la tecnologia per fornire livelli senza precedenti di integrazione mirata nelle HSPC, consentendo l’espressione del gene terapeutico per l’intero arco della vita, nonché un effetto terapeutico prolungato. La nostra piattaforma può essere utilizzata per geni corti e lunghi, consente la selezione delle cellule corrette ed è quindi adatta per un numero elevato di indicazioni terapeutiche in malattie genetiche e oltre.