ISLV

I vettori lentivirali (LV) sono vettori virali integrativi, che possono trasferire i geni nel DNA del paziente. Gli LV offrono quindi il vantaggio di un’espressione a lungo termine dei geni terapeutici e sono particolarmente adatti alla moltiplicazione delle cellule, in cui approcci non integrativi, come i vettori adeno-associati (AAV), portano a risultati non ottimali. Tuttavia, gli LV possono generare una forte risposta immunitaria, che ne compromette sia il profilo di efficacia che quello di sicurezza e ne limita l’uso in vivo.

Genespire ha generato una nuova classe di LV, i vettori lentivirali schermati dal sistema immunitario (ISLV), mascherati dal sistema immunitario del paziente. Gli ISLV sono progettati per applicazioni nel fegato, possono essere utilizzati direttamente nel paziente e forniscono un’espressione stabile e a lungo termine specifica per gli epatociti del gene terapeutico.

Date le loro caratteristiche intrinseche, gli ISLV hanno un ampio campo di applicazione e rispondono alla necessità di trattamenti una tantum delle malattie che richiedono l’espressione del gene nel fegato per l’intero arco della vita, come le malattie metaboliche ereditarie e le carenze di proteine plasmatiche. Con la nostra piattaforma proprietaria ISLV miriamo a provvedere una soluzione unica e duratura per le persone affette da malattie genetiche, compresi i pazienti pediatrici.