I nostri Programmi

Il programma principale di Genespire è una terapia ex vivo per il trattamento della sindrome da iper-IgM legata al cromosoma X. Inoltre, l’azienda sta lavorando su ulteriori programmi preclinici nell’ambito di altre PID attraverso la correzione delle HSC e per il trattamento delle malattie metaboliche ereditarie tramite un approccio di terapia genica in vivo diretta al fegato.

 

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