Panoramica

Le terapie geniche hanno iniziato a mostrare il loro potenziale nell’ultimo decennio, registrando un gran numero di straordinari successi clinici, nonché l’approvazione da parte delle autorità regolatorie. Sebbene estremamente potenti per determinate malattie, le attuali terapie geniche si trovano ad affrontare alcune sfide, a causa della loro durata limitata nelle applicazioni in vivo o per via dell’espressione incontrollata del gene terapeutico.

In Genespire andiamo alla radice delle malattie, inserendo i geni terapeutici direttamente nel DNA delle cellule del paziente. Quando queste cellule si dividono e moltiplicano, il gene terapeutico viene mantenuto nella progenie, e le proteine funzionali sono espresse in modo permanente e stabile per un effetto terapeutico duraturo nell’intero arco della vita. Ci basiamo su due piattaforme tecnologiche innovative:

• I vettori lentivirali schermati dal sistema immunitario (ISLV), per l’applicazione in vivo nel fegato;
• La piattaforma avanzata di editing genetico, per l’inserimento mirato e preciso ex vivo dei geni nelle cellule ematopoietiche del paziente.

I nostri primi obiettivi sono le malattie genetiche che colpiscono il sistema immunitario e il metabolismo, con la possibilità di ampliare il raggio di azione.